Gene therapy from UniQure slows progression of Huntington’s disease by 75% in clinical trial
Breakthrough results from a three-year trial of a treatment for a severely debilitating neurological disease led to a surge of almost 250% in the stock price of Arctic Aurora LifeScience's portfolio company.
Huntington's disease is a severe, progressive disorder with a genetic cause. In patients with Huntington's disease, a mutant version of the huntingtin protein begins to accumulate, resulting in a range of increasingly severe symptoms as the disease progresses over a period of years. These symptoms include involuntary movements, deteriorating balance and speech, and difficulty swallowing, as well as cognitive decline. If left untreated, patients will first become unable to work, and ultimately lose their mobility and ability to care for themselves. Huntington's disease is also characterised by an early age of onset, typically between the ages of 30 and 50. Current treatments only address some of the symptoms and are unable to treat the underlying cause of the disease. Previous attempts to alter the course of disease progression have largely been unsuccessful, leaving the 20,000 diagnosed patients without effective treatment options.
On 24 September, UniQure disclosed pivotal data from their AMT-130 programme, showing that their gene therapy — a technology that has fallen out of favour with the equity market in recent years — was able to alter the course of the disease. In patients receiving a high dose of the therapy, disease progression slowed by 75% compared to a matched external control group of 940 patients when assessed using an overall disease score over three years. AMT-130, a one-dose gene therapy, also demonstrated strong efficacy in other areas. It reduced total functional capacity progression by 60%, with favourable changes observed in the ability to move, cognitive capabilities, and attention.
Interestingly, levels of NfL (neurofilament light chain) decreased below the initial baseline level. NfL is a biomarker of neuronal damage and disease progression, particularly in Huntington's disease. Therefore, one would expect levels to increase as the disease progresses. However, in this trial, NfL levels returned to below baseline for patients treated with gene therapy, which is another strong signal of efficacy.
The treatment was well tolerated, with only a few serious adverse events occurring during administration and fully resolving afterwards. The absence of new safety concerns reassured investors of this drug's attractive long-term profile.
The company plans to meet with the FDA this year to discuss the findings of the clinical study and intends to submit an application for drug approval in the first quarter of 2026. This is the next step towards offering patients burdened by this debilitating disease a new and effective treatment option.
Latest news
Arctic Asset Management - Arctic Midt i Måneden - Muligheter på børsen: Fantastisk inntjening, prising og et litt uvanlig rentebilde
Fantastisk inntjeningsvekst på Oslo Børs, fornuftig prising og et rentebilde som vi må følge godt med på - er tema i denne episoden av Arctic Midt i Måneden. Investeringsdirektør Albert Collett har med seg aksjeforvalter Sindre Sørbye og renteforvalter Vegard Kjølhamar i studio for å diskutere hva dette betyr for markedet fremover – og hvor mulighetene kan ligge for investorer.
Arctic Asset Management - Markedskommentar august 2025
August ble preget av bred oppgang i aksjemarkedene støttet av makrotall fra USA og Europa. Politisk usikkerhet setter fortsatt sitt preg på utsiktene med Ukraina, og Federal Reserve Board i fokus forrige måned. Verdensindeksen (MSCI World) steg 2,6 % (-0,1 % omregnet til NOK), amerikanske S&P 500 (USD) var opp 1,9 % (-0,7 % i NOK), den nordiske VINX-indeksen (NOK) økte 2,5 %, og Oslo Børs (OSEFX, NOK) var opp 1,9 %. Så langt i år er verdensindeksen opp 11,5 % (0,5 % omregnet til NOK), USA opp 9,8 % (-2,7 % i NOK), Norden ned 0,7 % og Norge opp 17,5 %.
Arctic Asset Management - Arctic Midt i Måneden - Høstens muligheter i norske og nordiske aksjer
Det norske aksjemarkedet har levert sterk avkastning så langt i år , fortsettelsen ser også bra ut med attraktiv verdsettelse og mange muligheter. I denne episoden møter Sindre Sørbye og Herman Østensen Investeringsdirektør Albert Collett til en samtale om hvilke selskaper og industrier som peker seg ut nå. De deler erfaringer fra rapporteringssesongen og over 40 møter med selskaper i Stockholm forrige uke, og diskuterer hvilke temaer og muligheter som vil prege høsten.
Arctic Asset Management - Markedskommentar juli 2025
Nyhetsbildet i juli ble i stor grad preget av Trump-administrasjonens handelspolitiske utspill og forhandlinger om tollsatser. USA-EU handelsavtale med 15 % tariff og betydelig investeringer fra EU i USA. Japan og Sør-Korea og andre enkeltstående land hvor USA har et lite handelsunderskudd vil få 15 % tariff. Land der USA har handelsoverskudd vil få 10 % tariff. Land der USA har store handelsunderskudd kan vente høye tariffer med Sveits, Canada og Brasil (tross handelsoverskudd) ventet på hhv 39 %, 35 % og 50 %. Høyere handelsbarrierer vil generelt svekke global handel og økonomisk vekst. Det vil være spesielt negativt for forbrukere i landene som innfører barrierer og bedrifter som blir direkte rammet. Direktekonsekvensene er fortsatt usikre da det kan komme endringer. 2. og 3. håndskonsekvensene er enda vanskeligere å spå.
Arctic Asset Management - Another take-out – US large pharma Merck acquires Verona Pharma
Yesterday, Merck announced that it will buy portfolio company Verona Pharma for approximately 10 billion USD. The price of USD 107 per ADS corresponds to a bid premium of 23%. By acquiring Verona, Merck will gain access to its treatment for chronic obstructive pulmonary disease (COPD), a drug which has shown strong launch and sales development.
Arctic Asset Management - Markedskommentar juni 2025
Juni ble en god børsmåned både ute og hjemme. Oslo Børs nådde sin høyeste notering noensinne; fondsindeksen OSEFX steg med 3,9 % i juni og er opp med 14,7 % så langt i år. Den nordiske VINX indeksen steg med 0,6 % i juni og MSCI World steg med 3,0 % (begge målt i NOK). I USA steg S&P 500 indeksen med 5,0 % målt i dollar.